6月10日,西安交通大学第一附属医院对外披露,该院团队联合苏州诺洁贝生物技术有限公司,在纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)基因治疗领域取得全球突破性临床成果。双方联合研发的基因治疗药物NGGT006临床试验斩获重磅疗效数据,相关研究成果正式发表于国际顶级期刊《自然·医学》,标志着中国在罕见遗传性心血管疾病基因治疗领域跻身国际前沿行列。
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在动物大脑中直接修复DNA,重点不只是证明实验室里的细胞能够修复损伤,而是把干预放进真实脑组织的环境中。研究者需要面对神经元与周围细胞共同构成的组织结构,也要考虑修复作用能否到达目标细胞、是否能在细胞内发挥作用,以及对局部脑功能会产生怎样的影响。由此,DNA修复研究从单纯观察遗传物质变化,向脑内具体细胞和组织环境中的作用过程推进。

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